先天性无胸腺症是一种罕见的免疫疾病，婴儿出生时没有胸腺——胸腺是帮助身体学会抵抗感染的关键器官。受这种疾病影响的儿童通常会在生命的头两年内死亡，并且可能会反复感染，通常会危及生命，因为他们缺乏足够的工作T细胞（一种抗感染的白细胞）。

Rethymic 由人类同种异体（供体来源）胸腺组织组成，经过加工和培养，然后植入患者体内，以帮助无胸腺患者重建免疫力（提高免疫功能）。剂量由患者定制，由Rethymic切片的表面积和患者的体表面积决定。Rethymic不适用于治疗严重联合免疫缺陷 (SCID) 患者。

Rethymic的安全性和有效性是在临床研究中确定的，该研究包括105 名患者，年龄从1个月到16岁，每人在1993年至2020 年期间接受了单次 Rethymic 给药。Rethymic提高了先天性无胸腺症儿童的存活率，并且大多数接受本品治疗的儿童至少存活两年。接受Rethymic治疗并存活超过第一年的儿童通常可以长期存活。随着时间的推移，Rethymic 还降低了感染的频率和严重程度。

 Rethymic治疗的患者最常见的不良反应包括：高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。

由于Rethymic来自人体组织，因此存在传播传染病的风险。基于有效的捐赠者筛查程序和产品制造流程，传染病传播的风险很小，但并未完全消除。

接受治疗的患者需要六个月或更长时间才能重建免疫功能。因此，重要的是，在发生免疫重建之前，患者继续采取严格的预防措施以预防感染，医疗保健提供者应进行相应的治疗。

（原创）美国希望之光医疗编译，欢迎转载，请注明出处。